De LAST STRONG Studie is de eerste Nederlandse natuurlijk beloopstudie in patiënten met LAMA2-gerelateerde musculaire dystrofie (LAMA2-MD, MDC1A) en SELENON-gerelateerde congenitale myopathie (SELENON-RM). Deze studie biedt de unieke mogelijkheid om het natuurlijk beloop te beschrijven waardoor we voorbereid zijn op toekomstige onderzoeken naar de effectiviteit van nieuwe therapieën.
LAMA2-MD en SELENON-RM zijn zeldzame spierziekten waarbij o.a. spierzwakte, een stijve rug en ademhalingsproblemen kunnen voorkomen. Momenteel bestaan er nog geen medicijnen waarmee de spierziekten genezen kunnen worden. Wel wordt er veel onderzoek gedaan naar mogelijke, nieuwe therapieën. Er is helaas nog weinig bekend over het natuurlijk beloop van de LAMA2- en SELENON-gerelateerde spierziekten. Deze kennis is echter noodzakelijk om in de toekomst de effectiviteit van een mogelijk medicijn te kunnen beoordelen (‘trial readiness’).
Met de LAST STRONG Studie pogen we het natuurlijk beloop van de LAMA2- en SELENON-gerelateerde spierziekten te beschrijven en om geschikte uitkomstmaten te selecteren voor het bereiken van ‘trial readiness’.
Middels vier meetmomenten in het Radboudumc worden deelnemers in de LAST STRONG Studie anderhalf jaar gevolgd. Er vindt een breed scala aan testen plaats, zoals kracht- en functietesten en een veelal aan beeldvormende onderzoeken (echo, MRI-scan en röntgenfoto). Het is ook mogelijk om deel te nemen aan het onderzoek door middel van huisbezoeken.
Momenteel nemen er 37 deelnemers deel aan de LAST STRONG Studie. Deelnemers komen zowel uit Nederland als uit België. In augustus 2020 zijn de eerste deelnemers gestart in onze studie. Wij verwachten dat de laatste bezoeken plaats zullen vinden begin 2023.
Deelname aan de LAST STRONG Studie middels een follow-up van anderhalf jaar is niet meer mogelijk. Indien je gediagnostiseerd bent met LAMA2-MD of SELENON-RM en toch graag bij zou willen dragen aan de LAST STRONG Studie, dan kan je contact opnemen met het onderzoeksteam om samen te kijken naar de mogelijkheden.